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La FDA approuve un nouveau traitement ciblé pour la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire

La FDA approuvé aujourd'hui Idhifa (enasidenib) pour le traitement de patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire (AML) qui ont une mutation génétique spécifique. Le médicament est approuvé pour une utilisation avec un diagnostic complémentaire, le test RealTime IDH2, qui est utilisé pour détecter des mutations spécifiques dans le gène IDH2 chez les patients atteints de LMA.

"Idhifa est une thérapie ciblée qui remplit un besoin non satisfait pour les patients atteints de LAM récidivante ou réfractaire qui ont une mutation IDH2", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie Dans le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. "L'utilisation d'Idhifa a été associée à une rémission complète chez certains patients et…

La FDA approuve un traitement contre la maladie du greffon contre l'hôte

Ia FDA élargi aujourd'hui l'approbation d'Imbruvica (ibrutinib) pour le traitement de patients adultes atteints d'une maladie de greffe contre hôte (cGVHD) après échec d'un ou plusieurs traitements. Il s'agit de la première thérapie approuvée par la FDA pour le traitement de cGVHD.

CGVHD est une affection mortelle qui peut se produire chez les patients après avoir reçu une transplantation de cellules souches du sang ou de la moelle osseuse, appelée transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), pour traiter certains cancers du sang ou de la moelle osseuse. CGVHD se produit lorsque les cellules de la transplantation de cellules souches attaquent des cellules saines dans les tissus d'un patient. Les symptômes de cGVHD peuvent se produire dans la peau, les yeux, la bouche, l'intestin, le foie et les poumons. On estime que la maladie se produit dans 30 à…

La FDA approuve le premier traitement pour certains types de leucémie myéloïde aiguë de faible pronostic

La FDA approuvé aujourd'hui Vyxeos pour le traitement des adultes avec deux types de leucémie myéloïde aiguë (LMA): AML (T-AML) ou MLA nouvellement diagnostiquée avec des modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC). Vyxeos est une combinaison fixe de médicaments de chimiothérapie de Daunorubicine et de cytarabine.

«C'est le premier traitement approuvé spécifiquement pour les patients atteints de certains types de LMA à haut risque», a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre de la FDA pour Évaluation et recherche sur les médicaments. "Vyxeos combine deux chimiothérapies couramment utilisées en une seule formulation qui peut aider certains patients à vivre plus longtemps que s'ils devaient recevoir les deux traitements séparément".

La LMA est un cancer qui se…

Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré. Le laboratoire PTC Therapeutics annonce dans un communiqué de presse daté de juillet 2017 la présentation, à la conférence Cure SMA (29 juin - 2 juillet 2017, Orlando, États-Unis) de résultats préliminaires de la première partie de l’essai SUNFISH dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA).

Cet essai international (qui se déroule en France) évalue chez 186 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, âgées de 2 à 25 ans, la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) et l’efficacité du RO7034067 (ou RG7916). Administré par voie orale, ce composé corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Cet essai comporte de 2 parties successives : - la première d’une durée de 3 mois pour évaluer la tolérance et…

Maladie de Sanfilippo B : premiers résultats encourageants d’un essai de thérapie génique

Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.

Des travaux publiés le 13 juillet 2017 dans la revue Lancet Neurology montrent les résultats encourageants d’un essai de thérapie génique réalisé chez quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo de type B (appelé aussi MPS IIIB).

Le syndrome de Sanfilippo est une maladie génétique rare, qui touche environ un enfant sur 100 000. Elle affecte le développement du cerveau après la naissance et entraine quelques années plus tard sa dégénérescence. Les premiers symptômes de la maladie – hyperactivité, déficit intellectuel progressif – se manifestent vers l’âge de deux ans. Cette maladie conduit, en 5 à 10 ans, à un état de polyhandicap et à un décès prématuré.

Le défi à relever pour…

Les résultats d’un essai du ManAc dans la myopathie GNE montrent que le produit est bien toléré.

Les myopathies GNE (myopathie de Nonaka, myopathie à inclusions héréditaire (hIBM), myopathie distale à vacuoles bordées ou myopathie épargnant le quadriceps) sont des myopathies distales liées à des anomalies du gène GNE qui code une enzyme intervenant dans la synthèse de l'acide sialique. L'acide sialique est alors produit en quantité très insuffisante. Une piste thérapeutique consiste à faire remonter le niveau d'acide sialique en administrant un précurseur de l’acide sialique, le ManAc (ou N-Acetyl-D-Mannosamine).

Le premier essai chez l’homme du ManAc, un essai de phase I, randomisé, en double aveugle, contre placebo, a été réalisé aux États-Unis chez 22 personnes atteintes de myopathie GNE, âgées de 18 à 70 ans. Au cours de cet essai d’une durée de 8 mois, les participants ont reçu par voie orale, en dose unique, soit 3g, 6g…

https://www.afm-telethon.fr/sites/default/files/flipbooks/avancees_dans_les_glycogenoses_musculaires/index.htm

Il existe plusieurs formes de glycogénoses musculaires :

• la maladie de Pompe (glycogénose de type II)

• la maladie de Cori ou maladie de Forbes (glycogénose de type III)

• la maladie d'Andersen (glycogénose de type IV)

• la maladie de Mc Ardle (glycogénose de type V)

La FDA a approuvé aujourd'hui Endari (poudre orale de L-glutamine) pour les patients âgés de cinq ans et plus avec une drépanocytose pour réduire les complications graves associées au trouble sanguin. "Endari est le premier traitement approuvé pour les patients atteints de drépanocytose pendant près de 20 ans", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA et directeur de l'Oncologie de la FDA Centre d'excellence. "Jusqu'à présent, un seul autre médicament a été approuvé pour les patients atteints de cette maladie grave et débilitante".

La maladie de la faucille est un trouble héréditaire du sang dans lequel les globules rouges sont anormalement formés (en croissant ou en forme de "faucille"). Cela limite l'écoulement dans les vaisseaux sanguins et limite l'apport d'oxygène aux tissus du corps, ce qui entraîne une douleur intense et des…