Amyotrophie spinale(SMA) : résultats préliminaires
Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré. Le laboratoire PTC Therapeutics annonce dans un communiqué de presse daté de juillet 2017 la présentation, à la conférence Cure SMA (29 juin - 2 juillet 2017, Orlando, États-Unis) de résultats préliminaires de la première partie de l’essai SUNFISH dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA).
Cet essai international (qui se déroule en France) évalue chez 186 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, âgées de 2 à 25 ans, la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) et l’efficacité du RO7034067 (ou RG7916). Administré par voie orale, ce composé corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Cet essai comporte de 2 parties successives : - la première d’une durée de 3 mois pour évaluer la tolérance et…