La FDA a approuvé aujourd'hui Endari (poudre orale de L-glutamine) pour les patients âgés de cinq ans et plus avec une drépanocytose pour réduire les complications graves associées au trouble sanguin. "Endari est le premier traitement approuvé pour les patients atteints de drépanocytose pendant près de 20 ans", a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA et directeur de l'Oncologie de la FDA Centre d'excellence. "Jusqu'à présent, un seul autre médicament a été approuvé pour les patients atteints de cette maladie grave et débilitante".
La maladie de la faucille est un trouble héréditaire du sang dans lequel les globules rouges sont anormalement formés (en croissant ou en forme de "faucille"). Cela limite l'écoulement dans les vaisseaux sanguins et limite l'apport d'oxygène aux tissus du corps, ce qui entraîne une douleur intense et des dégâts organiques. Selon les National Institutes of Health, environ 100 000 personnes aux États-Unis ont une drépanocytose. La maladie survient le plus souvent chez les Afro-Américains, les Latinos et d'autres groupes minoritaires. L'espérance de vie moyenne chez les patients atteints de drépanocytose aux États-Unis est d'environ 40 à 60 ans.
La FDA a accordé l'approbation d'Endari à Emmaus Medical Inc.
Très bonne nouvelle y'a rien pour la bêta-thalassémie ?